揪出“叛变”的造血干细胞基因,对它进行修补,有望轻松、高效地治愈目前的疑难杂症———白血病。昨天19时,国际顶级学术杂志在网站上提前发表国际协作组在克隆人类基因方面的重要论文,其中,上海科学家克隆了758个新基因,为使用基因疗法诊断、治疗血液病、免疫类疾病、糖尿病等提供了可能。
国际顶级学术杂志《生物科学公共图书馆杂志》在其网站上提前发表了中、日、美、德等各国科学家研究克隆人类基因研究的重要论文,其中,包括国家人类基因组南方研究中心和上海第二医科大学瑞金医院在内的两家本地科研机构克隆了共758个新基因,约占该项研究基因总数的1.8%,这是继完成全部人类基因组序列精细图1%后,我国科学家再次为揭开人类基因的“神秘面纱”做出的重大贡献。
课题组负责人之一、国家人类基因组南方研究中心韩泽广教授表示,这些新基因主要来自神经内分泌系统、造血干细胞以及免疫相关细胞。目前,相关疾病如白血病、糖尿病、类风湿关节炎、牛皮癣、哮喘、肾炎等,治疗技术还不够成熟,而公共数据库中的有关基因信息又相对较少,在克隆新基因的基础上,可以进一步研究这些疾病的发病、康复机理,并最终应用到临床上。
例如,对白血病或骨髓再生障碍性贫血的病人,医生从公共数据库中检索“模范”造血干细胞基因,将它与病变的基因做比较,可以迅速明确病情的轻重和发展趋势。而据此对症下药,一旦发现重要基因改变或缺失,对它进行补充、替代或修复,则有望成为未来的基因疗法。而对肾上激素细胞基因的研究,则使临床可以更深入地获知睡觉、情绪、环境等对内分泌紊乱的影响,尽早治愈相关身心亚健康患者。
此外,对这类基因的全面注释,还使科学家们获得一些医学上的意外发现。例如,造血干细胞原先只被用于骨髓移植,而韩泽广和他的课题组发现,它还具有肝脏、神经等方面的作用,也就是说,未来治疗肝脏坏死、神经性疾病等,也可以通过换造血干细胞来进行。
目前,上海科学家已经把一些具备潜在应用价值的新基因申请了专利,以用于进一步研究和开发。
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