治疗自身免疫病，2021年全球这6种新药最受期待！

为了让广大临床医生朋友们可以更好地及时掌握风湿领域的新药进展，”医学界风湿与肾病频道"今日开始更新新药专栏，一切新药进展尽在这里！本期我们将盘点一番2021年全球最受期待的6种新药，一睹为快吧！

2月22日，外媒Fierce Pharma和Evaluate联手预测，评选出了2021年最受期待的10款创新药。尽管2020年名单中的大多数药物实现了商业转化，但也有少数没有达到预期。例如，吉利德科学放弃了类风湿关节炎JAK抑制剂 Filgotinib；阿斯利康和FibroGen或将成为“重磅炸弹”的贫血药物Roxadustat仍在等待3月的新审查结果。

与此同时，国际抗体学会（The Antibody Society）发表的对抗体领域新药研发进展进行汇总的分析报告也提及，全球有16款抗体药物（包括抗体偶联药物）正在接受美国或欧盟监管审查，有机会在2021年收获全球首个监管批准。

这些热门药物，大部分是自身免疫病领域的创新生物用药，今天我们就综合这两大汇总来盘一盘2021年风湿与皮肤领域有哪些“新药来了”？

01 Efgartigimod

公司：Argenx

适应证：IgG介导的自身免疫性疾病

2026年预计销售额：25亿美元

Efgartigimod是一款在研的抗体片段，旨在减少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体并阻断IgG循环。Efgartigimod治疗已经出现抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体的全身性重症肌无力患者的关键性III期ADAPT研究数据表明，接受Efgartigimod治疗的患者实现MG-ADL（重症肌无力活动评分）响应（第一个周期中连续至少4周获得2分以上改善）的患者比例显著高于安慰剂对照组（67.7% vs 29.7%）。

FcRn抑制剂在全球范围内少有企业布局，Efgartigimod是开发进度最快也是首个提交上市申请的产品，有望成为第一个获批的FcRn抑制剂药物。目前，Argenx正在探索Efgartigimod多种自身免疫适应证。

02 Deucravacitinib

公司：百时美施贵宝（BMS）

适应证：银屑病和其他炎症性疾病

2026年预计销售额：22.1亿美元

Deucravacitinib是一种选择性酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂，可抑制IL-12、IL-23和1型干扰素（IFN）通路，这些通路与银屑病等免疫介导疾病的发病机制有关。该药是处于临床研究评估治疗多种免疫介导性疾病的第一个也是目前唯一一个新型、口服、选择性TYK2抑制剂。

2021年2月，BMS宣布，Deucravacitinib治疗中重度斑块型银屑病的关键3期研究POETYK PSO-2达到了共同主要终点和多个关键次要终点。结果显示，与安慰剂相比，达到PASI 75和皮肤症状清除或几乎清除（sPGA为0或1）的患者比例显著提高。

目前，Deucravacitinib正评估用于治疗广泛的免疫介导性疾病，包括银屑病、银屑病关节炎、系统性红斑狼疮和炎症性肠病。

03 Bimekizumab

公司： 优时比（UCB）

适应证：银屑病

2026年预计销售额：16.3亿美元

Bimekizumab是一种新型人源化单克隆IgG1抗体，具有双重作用机制的独特分子，能强效、选择性地抑制IL-17A和IL-17F。

在治疗中重度斑块型银屑病的3期临床研究中，Bimekizumab疗效已被证实优于阿达木单抗（TNF抑制剂）、乌司奴单抗（IL-12/IL-23抑制剂）、司库奇尤单抗（IL-17A抑制剂）。

目前，Bimekizumab治疗中重度斑块型银屑病成人患者的上市申请正在接受美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的审查，预计将在2021年年中获得批准。

04 Tanezumab

公司：辉瑞&礼来

适应证：骨关节炎疼痛和慢性下腰痛

Tanezumab是一款人源化IgG2k单抗，通过选择性靶向阻断神经生长因子（NGF）发挥作用，该药正被评估治疗骨关节炎（OA）疼痛和慢性下腰痛（CLBP）。在机体受伤、炎症或慢性疼痛状态下时，体内NGF水平会升高。通过选择性阻断NGF，Tanezumab可能有助于阻止肌肉、皮肤或器官产生的疼痛信号到达脊髓和大脑。Tanezumab具有与阿片类药物和其他镇痛药（包括非甾体类抗炎药）不同的崭新作用机制。在迄今为止的研究中，Tanezumab还没有表现出成瘾、误用或依赖的风险。

Tanezumab由辉瑞研制，与礼来协议推进该药的全球共同开发和商业化。在2017年6月，美国FDA授予了Tanezumab治疗OA疼痛和CLBP的快速通道资格。值得一提的是，Tanezumab是首个获得快速通道资格的NGF抑制剂，有潜力成为治疗OA疼痛和CLBP的一线药物。

目前，Tanezumab治疗OA疼痛的生物制品许可申请（BLA）正在接受FDA和EMA的审查。

05 Tralokinumab

公司：利奥制药（LEO Pharma）& 阿斯利康

适应证：特应性皮炎等多种炎症性疾病

Tralokinumab是一款全人IgG4λ抗体，靶向结合白细胞介素13（IL-13），该药开发用于治疗多种炎症性疾病，包括特应性皮炎。IL-13在驱动特应性皮炎的内在炎症方面发挥关键作用，Tralokinumab通过高亲和力特异性结合IL-13可阻断其与受体的相互作用，抑制下游IL-13信号传导。

目前，Tralokinumab治疗中度至重度特应性皮炎的BLA正在接受FDA和EMA审查。如果获得批准，Tralokinumab将打破当前特应性皮炎领域仅有度普利尤单抗唯一一个生物制剂的僵局。

06 Anifrolumab

公司：阿斯利康

适应证：系统性红斑狼疮

Anifrolumab（MEDI-546）是一款全人IgG1k抗体，特异性结合I型干扰素受体亚基1，阻断包括IFN-α、IFN-β和IFN-ω在内的所有I型干扰素的活性，从而阻断炎症通路。

Anifrolumab由阿斯利康开发，治疗中度至重度活动性、自身抗体阳性SLE成人患者的BLA和MAA正在接受FDA和EMA的审查，预计2021年下半年获得批准。此前，FDA已授予Anifrolumab治疗SLE的快速通道资格。据估计，60%-80%的狼疮成人患者具有升高的I型干扰素基因标志（gene signature），该基因标志已显示与疾病活动相关。临床数据证实，通过靶向I型干扰素受体，Anifrolumab可降低狼疮患者的疾病活动度。如果获得批准，Anifrolumab将带来一种新的治疗选择，成为狼疮领域60年来获批的第二个生物制剂（首个生物制剂为贝利尤单抗）。

参考资料：

[1]https：//www.fiercepharma.com/special-report/10-most-anticipated-drug-launches-2021

[2]Antibodies to watch in 2021

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