IgA肾病突破性进展,一款靶向药被FDA批准上市

时间:2021-12-17 09:47:58 作者:河南誉美肾病医院

选择医院是看病的第一步及关键一步,对诊断和治疗效果影响较大的。对患者来说,并不是医院越有名、规模越大、病人越多就越好。因为每家医院各科室的水平并不尽相同,再大的医院也有相对薄弱的科室,有些小医院也有很强的优势科室和特色诊疗项目,不能一概而论。可以从以下几个方面综合考虑:

看医院性质,一般来说,医学院校的附属医院实力雄厚一些。因为医院依托的是医学院或者医科大学的师资教学力量,对于许多常见病、多发病、疑难病症,都会有丰富的治疗经验。看医院名气,一家好的医院,总会在当地患者中留下好的印象。去就诊之前,不妨在各平台看看看评价,初步了解一下这家医院的综合评价。综合医院和专科医院相对于综合医院来说,专科医院的科室设置较单纯,对某一方面疾病的研究也较透彻,比如肿瘤医院和妇产医院。选完医院后,下一步就是选择一位认真负责任的好医生。尽管实力较强医院的医生都有丰富的经验,但对于疑难杂病来说,选位好医生就至关重要了。因为不同的医生其擅长治疗的疾病也不同。

  看来,要选择一家适合自己的医院,还需要患者自己及其家属多考察多费心才行。只要做好了这些了解,才能选择到一家合适的医院。希望以下信息对你有所帮助:

  2017年给大家介绍了,针对IgA肾病的靶向药,TRF,布地奈德的临床试验→医学杂志 发布IgA肾病新治疗进展,4年过去了!今天要向大家报告一个好消息是:这款用于IgA肾病的靶向药,被FDA批准上市了!

  它的效果好吗?什么时候中国患者能用上...别着急,我们一一为大家解答!

  1.靶向延迟释放布地奈德胶囊,这是个什么药?

  商品名叫:Nefecon,布地奈德是它的主要成分。

  布地奈德,这个成分并不新,想必很多在呼吸科、消化科看病的患者好早之前就听说过或用过它。

  布地奈德属于糖皮质激素中的一种,肾病患者用的泼尼松、泼尼松龙、甲泼尼龙(美卓乐)也都属于糖皮质激素,即平时大家说的“激素”。

  Nefecon的创新之处不在于药物成分,在于它的制作工艺。Nefecon使用了一种特殊的制作工艺,让布地奈德精准释放到回盲部,高度聚集在Peyer’s 淋巴结部位。

  没有这种制作工艺的传统布地奈德,在小肠近端就被吸收了,达不到靶向释放。

  也就是说,这是一款可以精准的将糖皮质激素释放到指定位置的靶向药。

  2.为什么能治IgA肾病?

  这就要先了解IgA肾病的发病机制了。

  IgA肾病的发病,多数认同的理论是,在基因易感性的基础上,遭遇多重打击。

  一重打击,遭遇诱因如粘膜感染后(细菌、病毒等),身体免疫应答失调,产生致病性IgA;

  二重打击,针对致病性IgA抗原,产生相应抗体;

  三重打击,这些致病性IgA抗原与抗体形成免疫复合物;

  四重打击,免疫复合物沉积在肾脏系膜细胞,激活补体和其他介质,导致炎症,出现肾小球硬化和间质纤维化进行性肾损伤。

  那么,问题来了,IgA肾病开始的那个环节,致病性IgA是在哪里产生的呢?

  主要是粘膜相关淋巴组织,它包括肠道相关淋巴组织和鼻咽相关淋巴组织。

  而且越来越多研究认为,肠道相关淋巴组织,是致病性IgA产生的重要来源。

  因此,针对IgA肾病肠道粘膜异常免疫反应的治疗方法,成为目前非常有潜力的领域。

  比如某些益生菌,粪便微生物移植,布地奈德,羟氯喹等,都在研究当中,其中一些方法已经在逐渐推广应用。

  因此,通过上面的介绍,大家知道,为什么Nefecon要把激素释放到回盲部了吗?

  因为,IgA肾病患者的回盲部Peyer’s 淋巴结里面,有很多B淋巴细胞可产生致病性IgA。Nefecon在回盲部精准释放布地奈德,可以阻止B淋巴细胞活化产生致病性IgA,从而减轻后续一系列的肾脏炎症损伤。

  是所有IgA肾病都能治吗?

  不是!

  Nefecon只是对一部分IgA肾病有效,病情比较活跃的IgA肾病患者。目前II期和III期临床证据表明,在充分RAS阻断剂基础上,尿蛋白依然控制不下来的患者,Nefecon可以继续降低尿蛋白30%,稳定肾功能,且没有传统激素的明显副作用。

  对于不活动的IgA肾病,疗效不会太好。

  4.我已经慢性肾衰竭了,CKD4期、5期,Nefecon能逆转病情吗?

  不能!

  如果患者的肾功能衰竭是由于大量慢性化病变,肾小球硬化、肾间质纤维化,Nefecon不能逆转这些问题。

  既然是激素,那会有感染、满月脸、水牛背、骨质疏松等激素副作用吗?

  Nefecon由于是精准释放,有高度聚集性,只有不到10%的布地奈德会进入外周血液循环。

  而我们患者既往用的传统激素,口服后很快就会被吸收入血,大部分进入血液循环,因此,全身副作用会比较多。

  Nefecon没有传统激素那么多的副作用,这是它比较大的一个优势。

  目前II期和III期临床试验,没有观察到使用Nefecon出现严重感染、体重增加、血压升高、血糖升高这些激素常见的副作用。

  ,是可以停药吗?还是说用一辈子的那种?

  参与临床试验的患者,是使用9个月后停药。

  目前这个药全球的III期临床,长期随访还在进行中,停药后是否能继续维持患者的肾功能,还需要等待进一步的结果。

  (之前我们也发布过该药的中国区的临床试验招募→IgA肾病靶向性治疗新药研究,招募正在进行中!)

  目前,Nefecon刚被美国FDA批准,还没有在中国上市,还没有开始应用,因此,还有各种问题,需要在上市后进一步研究结果来回答大家。

  7.中国的肾病患者,什么时候能用上Nefecon?

  向该公司的人打听了一下,估计在一年左右时间会在中国上。

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