Duchenne型肌营养不良症的治疗

　　迄今为止,对该病的治疗尚无突破性的进展。临床上主要采取针灸、药物及对症和支持等综合疗法。其他治疗方法如基因转移,成纤维细胞移植和骨髓移植等疗法仍处在活跃的研究之中。

　　1　综合治疗

　　针灸、药物、推拿配合功能训练有助于提高患儿的生命质量与生命延长。国内鲁贵忠采用中西药物、按摩及功能锻炼的综合方法治疗了50例(5~14岁) DMD患者, 96% (48/54)的患者运动障碍得到了不同程度的缓解,如步行时间延长,登梯时间缩短。该作者使用的药物有(1)中药:黄芪、金蝎、蜈蚣、地龙、杜仲等每日1剂,早晚分服。(2)西药:维生素E(每次2粒,日服3次)、肌苷 (每次1片,日服3次)、能量合剂等(每日1次静滴, 10d为 1个疗程)。(3)针灸穴位:曲池、合谷、足三里、三阴交、太溪、太冲,督脉及华佗夹脊穴等,每日针灸1次,留针 40min。(4)功能锻炼每日2次。这种综合方法治疗可以延缓肌肉挛缩和马蹄内翻足等畸形形成。我们也治疗和追踪观察了20余例DMD患者,通过适量的体育锻炼、按摩、牵拉肌腱,加或不加针灸,腓肠肌明显变软,早期患儿走路时间延长,中期患儿至少无明显加重或与同龄未治疗者比较有延缓趋势。另外,中山大学第一附属医院还针对DMD 患者易发生呼吸衰竭死亡的特点开展了呼吸肌肉的康复训练,主要是锻炼吸气肌、膈肌和主要辅助呼气肌腹肌。采用的方法包括腹式呼吸法、辅助器械的阻力吸气法、前弓体弯腰强迫腹肌收缩及收腹吹气球法等等,令DMD患者致命的呼吸衰竭推迟发生[。因此,在没有其他治疗方法的情况下,临床上应重视综合治疗,今后还可继续观察该综合疗法可减缓疾病进程的年限。

　　2　基因转移、成肌细胞移植和骨髓移植

　　综合疗法虽可部分改善患者症状,但无法阻止病情的发展。因此,如何使受累广泛的肌肉组织(骨骼肌、膈肌、肋间肌、心肌)获得抗肌萎缩蛋白基因,并持续表达仍是今后发展的方向。近年来已经在改进病毒载体,构建一系列dystrophin功能小基因以及转移治疗时的免疫应答方面取得了较大进展,但仍处在动物实验阶段。国内刚刚起步,在进行临床试验之前仍有一些问题需深入研究。

（实习编辑：陈俊琦）

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