复旦大学遗传学研究所基因治疗研究组研制的“重组AAV－２人凝血因子IX注射液”近日获得国家食品药品监督管理局的《药物临床研究批件》，这是这个课题组继１９９４年获得第一个临床批件后的又一个批件，标志着复旦大学在血友病基因治疗领域取得了突破性的进展，进一步显示了我国基因治疗的国际先进水平。
血友病是一种由人凝血因子IX缺陷导致的严重出血性遗传疾病。据项目负责人薛京伦教授介绍，此病的常规临床治疗方法主要依靠输血或凝血酶原复合物，不仅费用昂贵，还有较明显的副作用。１９９４年第一次临床试验方案是采用反转录病毒载体途径，因过程繁琐，很难在临床推广。本次研制的“重组AAV-2人凝血因子IX注射液”是将IX因子基因直接肌肉注射到体内，方法简单，疗效显著，且易于临床推广。
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郑东辉副主任医师中山大学孙逸仙纪念医院擅长领域：对各种弥漫性结缔组织病如系统性红斑狼疮、多发性肌炎、皮肌炎、系统性血管炎、硬皮病、干燥综合征、白塞病、混合性结缔组织病、成人斯蒂尔病的诊治有丰富的临床经验，特别对危重风湿性疾病的诊断和治疗积累的丰富的经验，包括重症系统性红斑狼疮（如神经精神狼疮，狼疮性肺炎、出血性肺泡炎、狼疮性肾炎）、皮肌炎合并急进性间质性肺炎，显微下多血管炎合并急性呼衰、肾衰，硬皮病肾危象，结缔组织病合并肺动脉高压、结缔组织病合并感染等。对疑难风湿性疾病的诊断和治疗已经积累了丰富的经验，包括不明原因发热、复发性多软骨炎、丙硫氧嘧啶引起抗中性粒细胞胞浆抗体相关小血管炎、甲减性肌病、POEMS综合征、韦格纳肉芽肿特殊眼病、组织坏死性淋巴结炎、血管淋巴样增生伴嗜酸性粒细胞浸润、厚皮指症、自身免疫性疾病合并获得性血友病等疑难、少见病。
杨红主任医师广东省人民医院赣州医院擅长领域：在治疗各类急、慢性白血病，恶性淋巴瘤，多发性骨髓瘤等血液系统肿瘤；再生障碍性贫血、缺铁性贫血、溶血性贫血等各类贫血；以及血小板减少性紫癜、血友病等出血性疾病方面积累了丰富的临床经验。
徐宏贵副主任医师中山大学孙逸仙纪念医院(南院)擅长领域：儿童血液病，包括贫血（如地中海贫血、再生障碍性贫血等）、白血病（急性淋巴细胞白血病、急性髓细胞白血病、慢性粒细胞白血病等）及儿童特发性血小板减少性紫癜、血友病等出血性疾病的诊治；儿童造血干细胞移植相关技术；儿童呼吸系统及消化系统疾病。
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