2008年2月29日，欧洲罕见病组织（EURODIS）发起并组织了届国际罕见病日。首届国际罕见病日纪念活动在欧洲各国成功举行，组织各种活动促进了社会对罕见病的认识。2009年2月28日，欧洲、北美、拉丁美洲等30多个国家的罕见病组织参加了第二个国际罕见病日的活动，其后在各国的一致拥护下，将每年二月的后一天定为国际罕见病日。

《中国罕见病定义研究报告2021》指出，新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病人数小于14万的疾病被定义为罕见病。国家卫健委等机构此前公布的数据显示，我国现有各类罕见病患者2000多万人，每年新增患者超过20万人。

罕见病并非特指某种疾病，而是对一大类散落在各个疾病系统的罕见疾病的统称。罕见病其实并不罕见，就在你我身边。只是看起来相对数量少，数量并不少。

对于儿童罕见病，其危害性更是巨大，尽管患者看起来不多，但我国人口基数足够大，数目并不少。每一个涉及其中的家庭，都是一场百分之百的灾难。

拿儿童肿瘤来说，儿童罕见病里就包括神经纤维瘤、视网膜母细胞瘤。其中，神经纤维瘤病是一种常染色体显性遗传病，大概有50%的遗传几率。比较常见的是神经纤维瘤病I型、神经纤维瘤病型。神经纤维瘤病I型是临床中常见的一种，大概是3000个人里就会有一个人患病。神经纤维瘤病II型的发病率大概是25万分之一。而视网膜母细胞瘤简称RB，发病率在1/2万左右，我国每年的新增患者大概在1000人左右，没有地区和性别差异。

对于如何治疗儿童罕见病中神经纤维瘤、视网膜母细胞瘤，其实患者家庭有足够值得欣慰的消息。根据1974～1976年间与1992～1999年间接受治疗的肿瘤患儿的5年存活率有显著性差异，分别为56%与78%。这得益于化疗药物的进步、骨髓移植技术的改进、外科和放射治疗技术的提高和肿瘤写作治疗的集中。国家儿童医学中心、北京儿童医院肿瘤外科主任王焕民就表示：“每年我国新发生儿童恶性肿瘤大概在4万例左右，治疗水平逐渐提高，应该说能够达到70%以上的总体治率。”

放射治疗在治疗和恶性肿瘤患儿中具有重要作用，但是考虑到将近70%的肿瘤患儿被治了，治疗后的晚期不良反应就成为了提高化疗、手术和放射治疗的焦点问题。

在放射治疗中，由于技术方面的巨大提高，和儿童组织对于放射的敏感性，当需要进行放射治疗时，质子治疗就成为了的选择。因为质子拥有“布拉格峰”天然优势，可以去除靶区后射出剂量，将高剂量区局限在靶区内，并程度减少周围正常组织的剂量。

“儿童得了肿瘤不仅肿瘤要治疗，而且发育生长功能器官的保存也要不受影响或将影响降到，因此质子治疗非常适合儿童实体肿瘤治疗。”河北一洲肿瘤医院副院长、质子光子精准放疗中心主任教授说。

具体来说，质子治疗包括神经纤维瘤、视网膜母细胞瘤在的儿童肿瘤具有八大优势：

首先，节省医疗费用

尽管使用质子治疗儿童患者的成本高于光子治疗，但是如果考虑了晚期不良反应的医疗费用，质子治疗终将节约总的治疗费用，因为质子治疗将减少后晚期不良反应。通过Markov模拟模型进行评价，患儿常存在几种不良反应的危险，包括听力丧失、IQ下降、甲状腺低功能、激素分泌不足（GHD）、骨质疏松、心脏疾病和第二原发肿瘤。结果显示，质子治疗可以使得每位患者的费用节省32539美元和获得额外的年质量调整生命。分析显示，IQ下降和GHD的减少在费用节省中贡献，而且是效价（cost-effective-ness）分析中重要的参数。

而且，随着技术的成熟以及更广泛地运用，质子治疗的费用也会降低。

其次，减少早期反应（应急反应）

越来越多的材料证明质子治疗有益于降低早期（90天内）和晚期（3个月后）不良反应。早期毒性反应取决于肿瘤位置、受照射正常组织的面积与体积。头颈部区域治疗可以引起头发脱落、皮肤炎、毛囊炎、结膜炎、外耳道炎、中耳炎、喉炎和咽炎。任何肿瘤引起的神经症状可以在放疗早期有加重的表现，但是通常都是暂时的。

质子放射治疗通过除靶区后射出剂量的方式，减低了肿瘤周围正常组织的剂量，以减轻应急反应。

再次，减少晚期反应

儿童发育中的组织在接受放疗后产生的晚期并发症尤为危险。晚期并发症是治疗肿瘤过程中受照射正常组织所特有的。质子治疗可以明显降低放射治疗所引起的晚期并发症。通过对比可知，质子治疗的后颅窝照射野比照，与三维光子相比，质子治疗在后颅窝前方结构中没有照射剂量。剂量的降低能够明显降低放射治疗的并发症。

第四，减少第二原发肿瘤

接受肿瘤治疗的儿童发生第二原发肿瘤的风险受到了极大的关注，而且在接受放疗后风险增加了。放射治疗在根除肿瘤方面是有效的，但辐射也是一个致癌原，而且儿童肿瘤患者对辐射诱发更易感。

质子治疗，特别是扫描质子束降低了中子辐射，会降低儿童第二原发肿瘤的风险，这是质子放射治疗减少了接受辐射的正常组织的结果。

第五，不干扰正常生长

干扰生长是伴随肿瘤患儿放疗治疗的另外一个晚期并发症。受到辐射的生长中儿童的组织，如肌肉组织、骨组织和器官，常常不能正常发育，这可导致非对称发育和严重的外貌与功能并发症。生长和发育迟缓的程度与照射的特定组织和组织的体积、照射的剂量有关。

质子治疗对生长和发育的影响小，因为正常组织的照射体积减少了。

第六，有效降低神经认知毒性

大量研究文献证明了接受全脑放射治疗（WBRT）的儿童智力和认知能力下降，通常需要安排特殊的教育项目和其他治疗。放射的效应取决于儿童的年龄，年龄小的儿童比年龄大的儿童对放射效应更加易感。放射效应也取决于放射剂量，高剂量有更多毒性效应。对神经系统的主要放射损害有脱髓鞘，随后的MRI上显示的白质坏死和脑白质病。

使用质子对后颅窝或累及野推量照射可以明显降低幕上脑组织的辐射，正常组织照射量的减少将降低治疗引起的严重神经认知下降。

第七，降低耳毒性损伤

耳蜗和听神经损伤导致的神经性耳聋（sensori-neural hearing loss，SNHL）是放射治疗的一个晚期并发症，并且可能导致性听力丧失。有证据表明了接受的照射剂量与听力丧失之间的剂量效应关系。数据表明，对于儿童髓母细胞瘤患者，接受同步长春新碱和CSI治疗后，使用顺铂、洛莫司汀（U）和长春新碱辅助治疗，%的患者发生3～4级耳毒性。放射肿瘤专家已经更加注意避免对耳蜗的照射，但传统三维适形放射治疗在这方面做得并不好。

但是，质子放射治疗与后颅窝的适形性更好，可以同时避免耳蜗和剩余脑组织。通过避开耳蜗和听神经，降低放射治疗相关的耳毒性。

第八，生存质量大大提高

近年来，医学的显著发展使儿童肿瘤恶性肿瘤的生存率提高了，这成功凸显出这些恶性肿瘤的治疗对儿童患者群体造成的各种影响，以及这些治疗怎么样影响治疗后生命的功能和质量。评估这个增长的存活者群体中，治疗所发生的晚期不良反应变得非常重要。Oeffinger等研究了在20世纪70年代和80年代接受治疗的10000儿童肿瘤患者，慢性疾病的风险高，特别是第二原发肿瘤、心血管疾病、肾功能障碍、严重的肌肉骨骼问题和内分泌疾病。数据显示，在癌症诊断后的30年，几乎3/4的幸存者患有慢性疾病：40%以上患者有一种慢性疾病，1/3患者有多种疾病。

质子治疗伴随的急性和晚期不良反应都得到显著性改善，这就使得质子治疗对于提高儿童肿瘤幸存者治疗后的生存质量大大提高。

对于质子治疗，乃至儿童放疗，在中国有一个稍显尴尬的现象就是没有一家儿童医院存在独立的放疗科，这对于每年都存在的近4万例儿童患者来说，就存在典型的就医难的问题。治疗难，精准有效的放疗更难。

在美国，质子治疗已被列为需要进行放疗的儿童肿瘤患者的标准治疗方案。近年来，随着质子治疗在癌症治疗中的应用越来越广泛，质子治疗在儿童实体肿瘤治疗中的有效性也获得了广泛的认可，被称为儿童实体肿瘤放射治疗的优势选项。

河北一洲肿瘤医院就是中国儿童肿瘤质子光子精准治疗的优选之地，医院汇聚了多位国内外知名专家，并与解放军总医院、北京大学肿瘤医院、首都医科大学附属北京儿童医院、清华大学工程物理系等一系列单位开展多方位深度密切合作，致力于发展先进的肿瘤放射治疗技术，打造肿瘤质子治疗技术行业高地，造福更多海内外肿瘤患者。

医院质子光子精准放疗中心是采用当前国际先进的比利时IBA Proteus PLUS质子治疗系统，并配有专用儿童肿瘤的质子治疗室；中心有完整系统的儿童肿瘤放疗配套装置和陪护镇静处置专业人员，在儿童治疗时室内还可播放故事、音乐以舒缓情绪；中心有强大的专家团队和质子治疗儿童肿瘤的丰富经验积累。

河北一洲肿瘤医院是经河北省卫健委批准设立，集医疗、教学、科研、预防和康复于一体的三级肿瘤专科医院。医院坐落于河北省涿州市码头镇301保障基地，紧邻北京，交通便利，环境优美，设施齐全。

医院以质子治疗为龙头，以放疗为特色，同时兼顾手术、化疗、靶向、免疫、中医等综合肿瘤治疗。医院总投资近30亿元，有20多万平方米的门诊住院大楼，并配置床位1500张。现设有质子光子精准放疗中心（精放中心）和肿瘤内科、肿瘤外科、妇科、中医科、ICU、麻醉科、检验科、药学部、放射诊断科、超声医学科、病理科等30多个临床和医技科室，其中精放中心包括头颈肿瘤放疗科（放疗一科）、胸部肿瘤放疗科（放疗二科）、腹部肿瘤放疗科（放疗三科）及儿童、神经系统肿瘤放疗科（放疗六科）。

在医院各项工作中，我们时刻以患者为中心，秉承“质量、服务至上”的宗旨，竭诚为每一位患者提供高标准、高品质的医疗服务！

【申明：本文由第三方发布，内容不代表本网站的观点和立场。请读者仅作参考，并请自行核实相关内容。本网发布或转载文章出于传递更多信息之目的，并不意味着赞同其观点或证实其描述。如因作品内容、知识产权和其它问题需要与本网联系的，请发邮件至tousu#mail.39.net；我们将会定期收集意见并促进解决。】